Alexion公司2款超罕见病药物获欧盟批准

2015年9月2日，美国知名罕见病制药商Alexion Pharma近日在欧盟监管方面收获重大喜讯，该公司2款超罕见病治疗药物Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）双双获得欧盟批准。在此之前，Alexion公司仅有一个上市产品Soliris，此次批准也标志着Alexion公司正式宣布告别一个产品的时代。在美国，这2个药物均已获得令人垂涎的突破性药物资格。

Strensiq：首个低磷酸酯酶症（HPP）治疗药物

Strensiq由Alexion公司自主研发，获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法，用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。

在欧盟，Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。

Kanuma：首个溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）治疗药物

Kanuma则由Alexion在今年5月耗资84亿美元收购Synageva BioPharma后获得，获欧盟批准作为一种长期的酶替代疗法，用于所有年龄段溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）患者的治疗。

在欧盟，Kanuma是获批治疗LAL-D的首个药物。LAL-D也是一种超罕见的渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，导致患者多器官受损及过早死亡。

价格：37.5万美元/人/年

在此之前，Alexion只有一个上市产品Soliris（eculizumab，依库珠单抗），用于2种超罕见的疾病——阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗。Soliris是全球最昂贵的药品之一，治疗成本超过50万美元/人/年，在2014年实现营收22亿美元。

目前，Alexion公司尚未披露Strensiq和Kanuma的价格标签，但巴克莱分析师Geoff Meacham在写给投资者的一份报告中指出，Alexion可能会将这2个药物定价为37.5万美元/年，这2款产品合并年销售峰值将达到20亿美元。