FDA授予原发性胆汁性肝硬化治疗药物OCA优先审查资格

2015年8月31日，去年8月，全球医药市场预测机构EvaluatePharma发布《全球生物制药后期管线重磅药物TOP 15》榜单，有多个制药巨头的在研药物均成功上榜，其中百时美施贵宝和默沙东凭借各自的PD-1免疫疗法Opdivo和Keytruda分别夺得状元和榜眼，而夺得探花的药物obeticholic acid （OCA，一种鹅脱氧胆酸衍生物）竟然来自于一家名不见经传的美国小生物制药公司——Intercept Pharmaceuticals。在这份榜单中，EvaluatePharma预测，OCA在2020年的销售额将高达30亿美元。

OCA是Intercept开发的一款创新药物法尼酯X受体（FXR）激动剂，这是一种人类胆汁酸模拟物，目前正开发用于原发性胆汁性肝硬化（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。

近日，OCA在美国监管方面传来喜讯，FDA已受理OCA治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）的新药申请（NDA）并授予优先审查资格。此前，FDA已授予OCA快车道地位。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2016年2月29日。目前，OCA正开发用于对熊去氧胆酸（UDCA）治疗反应不足或无法耐受的PBC患者，UDCA是目前唯一获FDA批准治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）的药物。如果获批，OCA将为PBC患者提供一种极其重要的治疗选择。

优先审查（PR）是FDA的一个新药审查通道，旨在加速开发及审查治疗严重的或危及生命的疾病的新药，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。获得优先审查资格（PRD）的药物，FDA将给予加速审查并在6个月完成审查，而不是标准的10个月。

原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积。PBC主要是一种女性疾病，在40岁以上女性群体中的发病率约为千分之一。在美国，PBC是导致女性肝脏移植的首要病因。在欧洲，PBC约占胆汁郁积性疾病所致肝移植病例的一半左右，约占所有肝移植病例的6%。

Intercept是一家美国生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，用于慢性肝脏疾病的治疗。该公司的先导候选药物OCA是一种法尼酯X受体（FXR）激动剂，目前正开发用于多种慢性肝脏疾病的治疗，包括原发性胆汁性肝硬化（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性硬化性胆管炎（PSC）、胆道闭锁。此前，FDA已授予OCA治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。Intercept拥有OCA在日本、中国、韩国以外地区的全球权力；在日中韩地区，Intercept已将OCA授权给了日本住友制药。