先行试验现曙光 Sage有望开发特发性震颤新疗法

2015年9月6日，Sage医药公司最近宣布，公司开发的SAGE-547完成了一项25名患者参加的先行试验。研究人员测试了这种静脉注射药物在治疗特发性震颤方面的效果。Sage公司研究人员表示公司取得的数据将支持未来开发治疗特发性震颤新药物。

研究人员在此次临床研究中对比了这种药物和安慰剂组的效果，结果发现SAGE-547治疗组中有三分之一的患者在震颤幅度指标上改善达到了30%以上，对照组只有16%的患者达到了同样疗效。

尽管此次研究中，SAGE-547未能达到其次要终点，但是公司表示这并不影响该类药物的前景。研究人员解释称，此次临床研究的目的主要是测试SAGE-547通过调节大脑GABAA受体的机制是否起到改善震颤症状的作用。

公司CEO Jeff Jonas表示，“我们一直想回答一个问题，那就是我们能否利用这一机制开发出一种更有效的疗法？此次临床数据给我们提供了一个肯定的答案。”Jonas还补充到尽管这一药物或许无法被开发为治疗这一疾病的疗法，但是此次研究决定了公司另外一种口服GABAA调节剂药物将正式进入这一领域。

Sage公司的口服GABAA调节剂药物SAGE-217今年刚刚进入临床一期研究阶段，如果能够证明其有效性和安全性，公司将于16年开展SAGE-217治疗特发性震颤的临床二期研究。此外，SAGE-547目前正处于临床三期研究，FDA此前已经承诺将对其进行加速审批。

Sage公司介绍称，美国现在约有1000万人患有特发性震颤，这一疾病迫使许多患者放弃了自己的事业。而目前的疗法的疗效并不尽如人意，同时随之而来的副作用也给一些患者带来了很大负担。