中国首先PCSK9抑制剂瑞百安获批 安进为HoFH患者提供创新治疗方案
- 美通社2018年8月10日 1:43 点击：831
上海2018年8月10日电 /美通社/ -- 8月8日，安进中国宣布，瑞百安®（英文名Repatha®，通用名依洛尤单抗evolocumab）注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的 PCSK9 抑制剂。前蛋白转化酶枯草溶菌素/Kexin 9型 (PCSK9) 通过与低密度脂蛋白 (LDL) 受体 (LDLR) 结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的能力。瑞百安®通过抑制 PCSK9 与 LDLR 的结合，增加了能够清除血液中 LDL 的 LDLR 的数目，从而降低 LDL-C 水平。
8月8日，安进中国宣布，瑞百安 ®注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症的PCSK9抑制剂。
瑞百安®（依洛尤单抗）可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白 (LDL) 的治疗（如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术）合用，以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。LDL-C 升高被确认为是心血管疾病 (CVD) 的重要风险因素[1],[2]。
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清 LDL-C 水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡[3] 。其它临床症状还表现为皮肤/腱黄色瘤、脂性角膜弓等。
中华医学会心血管病学分会主任委员，复旦大学附属中山医院葛均波院士表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万~1/100万[4]。由于 HoFH 患者 LDL-C 水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制L DL-C 水平以避免心血管事件。依洛尤单抗可通过抑制 PCSK9 来显著降低 LDL-C 水平，它在中国的获批对 HoFH 患者来说是宝贵的及时雨，为他们带来了延续生命与提升生活质量的希望。”
临床研究数据显示，瑞百安®能够显著降低 HoFH 患者通过饮食和调脂药物治疗仍无法降低的LDL-C水平。较安慰剂相比（治疗12周时），瑞百安®降低 HoFH 患者 LDL-C 水平达31%[5] ，其显著的疗效和良好的安全性在对 HoFH 患者长期治疗的研究中（1年）也再次得到证实[6]。
安进亚太区负责人兼总经理温陈佩茜女士表示：“作为首个在中国获批的 PCSK9 抑制剂，瑞百安®为纯合子型家族性高胆固醇血症这一罕见疾病的患者带来生命的希望，这使我们感到振奋和欣喜。我们将继续投入重疾和慢性病领域，以更高效的方式将创新药物引入中国市场，践行安进服务患者的使命，助力健康中国建设。”
瑞百安®此前已获得欧盟委员会 (EC)、美国食品药品监督管理局 (FDA) 等机构的批准，在欧盟、美国、澳大利亚、日本等60多个国家和地区上市。
[1] American Heart Association (2014). Why Cholesterol Matters.http://www.heart.org/HEARTORG/Conditions/Cholesterol/WhyCholesterolMatters/Why-Cholesterol-Matters_UCM_001212_Article.jsp. Accessed July 2015. |
[2] World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2014. Geneva, 2014. |
[3] 家族性高胆固醇血症筛查与诊治中国专家共识[J].临床医学研究与实践,2018,3(09):201. |
[4] Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve detection and clinical management.A position paper from the Consensus Panel on Familial Hypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2014 Aug 21;35(32):2146-57 |
[5] Raal FJ, Honarpour N, Blom DJ, et al. Inhibition of PCSK9 with evolocumab in homozygous familial hypercholesterolaemia (TESLA Part B): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet.2015;385:341-50. |
[6] Blom DJ, Hala T, Bolognese M. A 52-week placebo-controlled trial of evolocumab in hyperlipidemia. N Engl J Med. 2014;370:1809-1819. |
关于瑞百安®（evolocumab依洛尤单抗）
瑞百安®（英文名Repatha®，通用名 依洛尤单抗evolocumab）是一种人单克隆免疫球蛋白 G2(IgG2)，针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素 kexin 9型 (PCSK9)。瑞百安®与 PCSK9 结合，抑制循环PCSK9 与低密度脂蛋白 (LDL) 受体 (LDLR) 的结合，从而阻止 PCSK9 介导的 LDLR 降解，使得LDLR 可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制 PCSK9 与 LDLR 的结合，瑞百安®增加了能够清除血液中的 LDL 的 LDLR 的数量，从而降低 LDL-C 水平。[7]
瑞百安®已在超过60个国家和地区获批，包括美国、日本、加拿大以及欧盟所有28个成员国。在其他国家的申请目前正在进行中。
[7] Repatha Prescribing Information; Amgen, Thousand Oaks, CA, 2017. |
关于安进公司
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