药华医药公布Ropeginterferon Alfa-2b临床项目最新进展

马萨诸塞州沃尔瑟姆2018年12月6日电 /美通社/ --  

• 对ropeginterferon alfa-2b (Ropeg)用于治疗真性红细胞增多症(PV) III期临床数据的36个月分析证明其在疾病控制的三个主要方面具有优势，包括完全血液学反应(CHR)、疾病负担和分子学反应

• 作为Ropeg的长期开发合作伙伴，AOP Orphan提交的ropeginterferon alfa-2b欧盟上市申请正处在欧洲药品管理局(EMA)监管审查的最后阶段

• 药华医药继续与美国食品药品监督管理局(FDA)讨论将ropeginterferon alfa-2b带给美国PV患者的最佳途径

• 药华医药计划启动ropeginterferon alfa-2b用于治疗原发性血小板增多症(ET)的全球临床开发项目

Ropeginterferon alfa-2b在治疗PV方面保持有效性和安全性

Ropeginterferon alfa-2b是一种处于临床开发阶段的新型单一异构体长效型聚乙二醇干扰素，用于治疗PV患者。在2018年美国血液学会(ASH)年会上，来自奥地利维也纳医科大学的Heinz Gisslinger教授公布了ropeginterferon alfa-2b用于治疗PV患者的36个月最新进展(http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/579)。

药华医药首席执行官林国钟博士表示：“我们很高兴看到ropeginterferon在36个月时依然保持强大的疗效和良好的耐受性。我们真的相信ropeginterferon是更好的下一代干扰素。我们想设计一种具有较长半衰期和更好耐受性的分子，以便在更高的剂量下使用，并充分发挥其治疗潜力。我相信我们的设计取得了成功。PROUD-PV/CONTINUATION-PV试验中的半数维持剂量为450mcg。现在我们正在努力将它带给美国及美国境外的PV患者。”

治疗36个月后，相比羟基脲/最佳可用疗法(HU/BAT)，ropeginterferon alfa-2b组的CHR（70.5% vs. 51.4%；p=0.0122）和CHR+症状改善（52.6% vs. 37.8%；p=0.0437）更高（全分析集）。相比HU/BAT，ropeginterferon组的反应率在24个月的治疗过程中稳步提高，并且在36个月后保持不变。在JAK2突变等位基因减少方面的显著分子学反应，以及减少非JAK2突变克隆负荷的能力，显示出潜在的疾病缓解能力。重要的是，分子学反应与CHR密切相关，强调了JAK2突变等位基因负荷减少的临床相关性。

安全性与先前的报告相似，未出现新的安全信号。ropeginterferon alfa-2b与HU/BAT两组的不良反应率(89.8% vs 90.6%)和治疗相关不良反应率(74.8% vs 78.7%)相近。治疗第三年未出现新的安全信号。

向EMA提交的将ropeginterferon alfa-2b用于治疗PV的上市申请进入最后审查阶段

药华医药独家授权AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan)在欧洲、独联体和中东市场开发和商业推广ropeginterferon alfa-2b，用于治疗PV、其他骨髓增殖性肿瘤(MPN)和慢性髓性白血病(CML)。

AOP Orphan是PROUD-PV/CONTINUATION-PV临床项目的赞助商，该公司提交的ropeginterferon alfa-2b欧盟上市申请正处在欧洲药品管理局(EMA)监管审查的最后阶段。

与美国食品药品监督管理局(FDA)正在讨论中

药华医药正在与FDA讨论将ropeginterferon alfa-2b带给美国患者的最佳途径。

药华医药美国业务负责人Craig Zimmerman博士表示：“我们与FDA就将ropeginterferon带给美国PV患者的最佳途径进行了卓有成效的讨论。我们与MPN业内人士和医学专家合作，并得到他们的大力支持，我们知道这个患者群体存在大量未得到满足的需求。我们正在尽一切努力将这款产品成功推向市场。”

在MPN领域拓展ropeginterferon alfa-2b临床项目

在2018年美国血液学会年会期间，公布了使用干扰素和干扰素联合疗法治疗PV、ET、纤维化前期骨髓纤维化(MF)和慢性髓性白血病(CML)的几项临床试验最新进展。这些试验表明干扰素有望用于多种适应症。

药华医药将于2018年12月与FDA就在HU抗药/不耐受ET患者中进行关键III期全球临床研究的可行性进行初步讨论。

此外，由于ropeginterferon alfa-2可以在明显更高的剂量下使用，该公司现在可以研究其在某些实体瘤适应症方面的潜在疗效。

Ropeginterferon alfa-2b简介

Ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效型(>98%)单一异构体聚乙二醇脯氨酸干扰素(ATC L03AB15)，代动力学特征有所改善，并且具有耐受性和便利性。在长期维持治疗的过程中，每两周施打一剂，或每四周施打一剂，预计将成为全球首款获批用于治疗PV的干扰素。

Ropeginterferon alfa-2b由药华医药发现并在一家位于台中的工厂生产，该工厂于2018年1月通过EMA的cGMP认证。

Ropeginterferon alfa-2b在欧盟、瑞士和美国拥有孤儿药资格认定。

真性红细胞增多症简介

真性红细胞增多症(PV)是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种疾病可能引发心血管并发症，如血栓和栓塞，甚至转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV的分子机制还需要进行大量的研究，但目前的结果指向一组获得性突变，最重要的是一种JAK2突变形式。

药华医药简介

药华医药股份有限公司(Taipei Exchange: 6446)是一家全球性的生物制药公司，提供高效、安全且具有成本效益的人类疾病治疗产品，其目标是为利益相关者带来长期价值。药华医药由美国领先生物技术与制药公司的台湾裔美国高管和知名科学家于2003年创立，旨在开发骨髓增殖性肿瘤、肝炎等疾病的治疗方法。该公司致力于改善这些疾病患者的健康与生活质量。该公司位于台中的世界级cGMP生物制剂工厂于2018年1月获得欧洲药品管理局(EMA)的认证，并于2017年12月获得台湾食品药物管理署(TFDA)的认证。台中工厂还根据美国食品药品监督管理局(FDA)的所有要求进行设计与运营。

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